一、专业介绍

　　（一）专业基本情况

　　我院儿科肾脏专业建立已逾40年，是首任/曾任中华医学会儿科学分会肾脏学组组长单位，国际儿科肾脏病学会、亚洲儿科肾脏病学会理事单位。在国内最早开展儿童肾活检术和肾脏病理诊断；在国内率先开设小儿遗传性肾脏病咨询门诊，并率先开展多种儿童遗传性肾脏疾病的基因诊断、遗传咨询和产前诊断；对于儿童IgA肾病、肾病综合征和狼疮性肾炎等疾病的免疫抑制治疗位于国内领先、国际先进水平；遵循国际最新指南实施儿童慢性肾脏病综合管理，建立儿童透析团队，开设儿童腹膜透析门诊，加强对腹膜透析患儿及其家属的宣教、培训、考核和随访等。开设儿童肾移植门诊，开展移植肾穿刺，实施儿童肾移植的移植前评估、移植后管理和随访，能够为慢性肾脏病患儿提供全方位医疗保障。

　　王宝琳教授领导的工作“小儿肾病综合征诊断治疗的系列研究”于1994年获卫生部科学技术进步奖二等奖，王宝琳教授主编的《小儿肾脏病学》于1996年获得优秀著书奖。丁洁教授作为第一完成人主持的关于“Alport综合征”以及“遗传性肾脏疾病”的系列研究曾先后获得北京市科技进步二等奖（2000年和2010年）、中华医学科技奖一等奖（2004年）、三等奖（2012年）和国家科技进步奖二等奖（2005年）。2008年 “三聚氰胺致婴幼儿泌尿系结石的临床研究”发表于“新英格兰医学杂志”并被《中国医学论坛报》评选为2009年国内十大医学新闻之一。2011年丁洁教授荣获五洲女子科技奖临床医学科研创新奖。发表论文“中国儿童15项常用临床检验指标的生物参考区间研究”（中华儿科杂志, 2018）被选为2022年度中华医学科技论文TOP100。

　　国际儿科肾脏病学会于2010年批准北京大学第一医院儿科肾脏专业为中国首个国际儿科肾脏病学会培训中心，丁洁任中心主任，肖慧捷、姚勇任副主任，钟旭辉任秘书。

　　（二）人员团队情况

　　北京大学第一医院小儿肾病专业临床试验团队共计20人，包括研究医生12人、研究护士6人、其他2人；其中，正高级职称4人、副高级职称6人、中级职称7人、初级职称1人；博士10人、硕士1人、本科及以下9人。

　　（三）开展业务及定位

　　近些年作为牵头单位在国内开展多项国际多中心临床试验，包括：一项2期、随机、双盲、安慰剂对照研究评估每周为奥尔波特综合征患者皮下注射SAR339375的安全性、疗效、药效学和药代动力学；BO42354儿童非典型溶血尿毒（aHUS）多中心III期临床研究；一项在儿童期发病的特发性肾病综合征患者中评价奥妥珠单抗与MMF相比的有效性和安全性的III期、国际多中心、随机、开放性研究；多中心、开放标签、活性药对照、随机化研究，评价经年龄与体重校正的利伐沙班方案相比于标准疗法在急性静脉血栓栓塞症患儿治疗中的有效性和安全性。

　　（四）服务与支撑

　　儿科肾脏专业在国内首诊并报道了多例儿童罕见疑难肾脏病，2012年起丁洁、王芳、张琰琴等牵头建立国内首个多中心儿童遗传性肾脏疾病队列，2016年起丁洁、钟旭辉等牵头建立国内首个多中心儿童IgA肾病注册研究队列，均已建立研究数据库、生物标本库。积极开展儿童遗传罕见性肾脏病，儿童IgA肾病的真实世界研究、生物标志物研究和组学研究。

　　二、主要研究者介绍

　　丁洁教授

　　儿科主任医师、教授、博导，北京大学第一医院原副院长。可承接临床试验——小儿肾病专业（药物）。2022年12月完成北京大学临床药理研究所和北京大学第一医院临床试验中心举办的药物/医疗器械临床试验质量管理规范与伦理审查培训班。

　　擅长儿童肾脏疾病研究与诊治；遗传罕见性肾脏疾病的临床诊治、基因诊断以及机制研究；肾病综合征蛋白尿发生机制的研究。

　　近些年牵头在国内开展多项国际多中心临床试验，包括：一项2期、随机、双盲、安慰剂对照研究评估每周为奥尔波特综合征患者皮下注射SAR339375的安全性、疗效、药效学和药代动力学；BO42354儿童非典型溶血尿毒（aHUS）多中心III期临床研究；一项在儿童期发病的特发性肾病综合征患者中评价奥妥珠单抗与MMF相比的有效性和安全性的III期、国际多中心、随机、开放性研究；多中心、开放标签、活性药对照、随机化研究，评价经年龄与体重校正的利伐沙班方案相比于标准疗法在急性静脉血栓栓塞症患儿治疗中的有效性和安全性。

　　主持国家和部委级课题数十项；国际国内发表论文300余篇，其中包括NEJM在内的SCI收录100余篇。应邀在国际、国内学术会议讲座300余次。作为第一完成人曾获国家科学技术进步二等奖、中华医学科技奖一等奖、北京市科技进步二等奖、五洲女子科技奖临床医学科研创新奖、第六届中国儿科医师奖以及第四届妇幼健康科学技术奖（第二完成人）。

　　学术任职情况：中国宋庆龄基金会副主席，第十一、十二及十三届全国政协委员，英国曼彻斯特大学客座教授。国内外学术团体先后任国际儿科学会常委，国际儿科肾脏病学会理事，亚洲小儿肾脏病学会理事；国务院学位委员会委员，教育部科技委生物与医学学部学部委员；中华医学会罕见病分会名誉主任委员；中华医学会儿科学分会肾脏学组组长名誉组长; 北京医学会罕见病分会主任委员；中国女医师协会副会长及儿科专业委员会主任委员等职务。任国内多个学术期刊副主编/编委，任多个国际学术期刊编委及审稿专家。

　　邮箱：djnc_5855@126.com。

　　（此版发布日期：2024年2月27日）